SMA, sedici i centri in Italia per la prima terapia al mondo Spinraza

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ROMA – Spinraza. Sono sedici gli ospedali italiani attualmente abilitati alla somministrazione della rivoluzionaria terapia per Atrofia muscolare spinale (SMA), centotrentacinque i pazienti che stanno ricevendo il trattamento. Questo quanto si apprende da una nota pubblicata dall’Aifa che riporta i dati aggiornati al 12 marzo 2018 tratti dai propri Registri di monitoraggio.

Spinraza è oggi il primo farmaco per la cura della Sma, un farmaco atteso, per le possibilità, le speranze di trattamento di questa rara malattia genetica che si manifesta poco dopo la nascita. È figlio di un complesso iter scientifico europeo e mondiale e per quanto riguarda la possibilità di somministrazione gratuita e a carico del Servizio sanitario nazionale, di un ulteriore percorso sanitario e normativo.

La somministrazione gratuita ai pazienti, a pazienti che possono avere anche un mese di vita, è stata resa possibile dal Fondo nazionale dei farmaci innovativi (non oncologici) istituito dalla Legge bilancio 2016 che ha stanziato 500 milioni fino al 2019, e dalla Determina del 25 settembre 2017 sul Regime di rimborsabilitaà e prezzo del medicinale per uso umano «Spinraza» pubblicata in GU il 27 settembre 2017.

Così la scheda Aifa: ” La rimborsabilità di Spinraza ha posto serie sfide per molti enti regolatori internazionali, impegnati nella difficile definizione dei criteri di accesso al farmaco, secondo le disponibilità dei loro programmi di copertura finanziaria. Il farmaco infatti ha un costo elevato: in Italia il prezzo al pubblico, come da Gazzetta
Ufficiale, è di oltre 115 mila euro per singola dose, che l’AIFA ha contrattato con l’azienda con accordo
negoziale confidenziale“.

Il medicinale è frutto di un programma di sperimentazione internazionale avviato nel 2014 e che ha coinvolto venti centri in tutto il mondo. Soggetto ai trial scientifici Cherish ed Endear, è stato autorizzato per l’immissione in commercio nel 2016 dagli stati Uniti e il 30 maggio 2017 dall’Unione europea che attraverso l’Ema ne ha anche disposto la classificazione in farmaco orfano (ovvero farmaco per malattie orfane, malattie molto rare, farmaco per il quale le istituzioni sanitarie sollecitano la ricerca e lo sviluppo).

La procedura italiana condotta da Aifa per la somministrazione gratuita è stata definita dalla stessa Agenzia una fast track ed è durata circa quattro mesi. Dal 1° giugno 2017 ovvero dal giorno successivo all’autorizzazione europea fino al 27 settembre 2017, ovvero determina di rimborsabilità in Gazzetta. Da quel momento il farmaco è totalmente inserito nel Sistema sanitario nazionale e si è giunti ai dati di oggi, aggiornati a marzo 2018.

Centotrentacinque sono ora i pazienti avviati al trattamento, centonovanta gli eleggibili in attesa di prima somministrazione. Si tratta in gran parte di pazienti pediatrici, essendo la malattia genetica, individuabile fin dai primi mesi ed essendo cruciali diagnosi precoce e terapia repentina.

Duecentosettantacinque confezioni distribuite. Sedici i centri coinvolti, undici regioni. Il medicinale viene somministrato con tre dosi che seguono la prima a distanza di due quattro e nove settimane, quindi una dose ogni quattro mesi, con valutazioni periodiche sulla risposta e la necessità di ogni paziente.

Info: Aifa, sperimentazione Spinraza, sedici i centri già attivi 

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