Bambino Gesù, una terapia genica contro i tumori

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ROMA – Linfociti manipolati geneticamente per intervenire sulle cellule tumorali. Questa è l’assoluta novità nella lotta ai tumori proveniente dall’Ospedale pediatrico di Roma Bambino Gesù. Un bambino di 4 anni affetto da leucemia linfoblastica acuta refrattaria alle terapie è stato curato attraverso la manipolazione genetica del proprio sistema immunitario.

Lo studio e la sperimentazione medica sono stati promossi da Bambino Gesù, Ministero della Salute, Regione Lazio e Airc. Responsabile il prof. Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica dell’ospedale romano. Si tratta del primo caso affrontato in Italia in attraverso una terapia basata su CAR-T, ovvero su un ricettore CAR Chimeric Antigenic Receptor che va a modificare i linfociti T.  Un approccio rivoluzionario, che segna una nuova conquista nella medicina personalizzata e nell’utilizzo della terapia genica o immunoterapia contro i tumori.

Questa la descrizione testuale di quanto è avvenuto nei laboratori dell’ospedale pediatrico: “I medici e i ricercatori del Bambino Gesù hanno prelevato i linfociti T del paziente – le cellule fondamentali della risposta immunitaria – e li hanno modificati geneticamente attraverso un recettore chimerico sintetizzato in laboratorio. Questo recettore, chiamato CAR (Chimeric Antigenic Receptor), potenzia i linfociti e li rende in grado – una volta reinfusi nel paziente – di riconoscere e attaccare le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo, fino ad eliminarle completamente”.

Si è giunti alla terapia dopo tre anni di ricerca pre-clinica all’interno di un trial di tipo accademico, non industriale avvenuto nelle sale dell’ospedale romano e finanziato dai tre enti prima citati. Il farmaco infuso per via venosa al paziente è stato realizzato all’interno dell’Officina Farmaceutica del Bambino Gesù autorizzata dall’Aifa.

Così il prof. Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica: “Per questo bambino non erano più disponibili altre terapie potenzialmente in grado di determinare una guarigione definitiva. Qualsiasi altro trattamento chemioterapico avrebbe avuto solo un’efficacia transitoria o addirittura un valore palliativo. Grazie all’infusione dei linfociti T modificati, invece, il bambino oggi sta bene ed è stato dimesso. È ancora troppo presto per avere la certezza della guarigione, ma il paziente è in remissione: non ha più cellule leucemiche nel midollo. Per noi è motivo di grande gioia, oltre che di fiducia e di soddisfazione per l’efficacia della terapia. Abbiamo già altri pazienti candidati a questo trattamento sperimentale”.

Già pronta la terapia per un’adolescente affetta da leucemia linfoblastica acuta ed è in preparazione una cura CAR-T per affrontare un caso di neuroblastoma.

Info: Ospedale Bambino Gesù terapia genica contro il tumore

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